NOTITIE BOTULINEBEHANDELING BIJ FOCALE DYSTONIE
Notitie geschreven in opdracht van ZonMw (*
Auteurs: E. Zoons (neurologie AMC), Dr. M.A.J. de Koning-Tijssen (neurologie AMC), Prof. dr. I.N. van Schaik (neurologie AMC), Dr. J.M. Dijk (neurologie AMC), Dr. M.G. Dijkgraaf, (klinische epidemiologie, AMC)
Het dossier is gemaakt in samenwerking met de neurologen van DystonieNet.
Focale dystonie is een neurologische aandoening die gekenmerkt wordt door onvrijwillige spiersamentrekkingen die lijden tot draaiende en wringende bewegingen en abnormale houdingen. De oorzaak van dystonie is onbekend. Focale dystonie (dystonie in een lichaamsdeel) is de meest voorkomende vorm van dystonie (ongeveer 80% van de dystoniepatiënten; 12.000 patiënten in Nederland). Focale dystonie heeft meerdere vormen; de meest voorkomende is cervicale dystonie of torticollis spasmodica (48%). Andere vormen zijn blefarospasme (dystonie van de oogleden, 21%), spasmodische dysfonie (dystonie van de stembanden, 11%) en schrijfkramp (7%).
De behandeling van eerste keus is botuline type A, een neurotoxine dat geproduceerd wordt door de bacterie Clostridium botulinum en dat in de spier geïnjecteerd moet worden.
In Nederland worden 2 verschillende merken botuline gebruikt: Dysport en Botox. De dosis botuline verschilt per vorm van dystonie, geïnjecteerde spier en patiënt en het effect houdt ongeveer 12 weken aan. Er is geen goede vergelijkbare behandeling.
Behandeling van focale dystonie met botuline wordt momenteel niet vergoed door de
zorgverzekeraars. Het is daarom voor het ziekenhuis een dure behandeling om aan te bieden aan de patiënten.
Wij hebben, in opdracht van ZonMw, een dossier gemaakt over botuline als
behandeling voor focale dystonie. Dit dossier bestaat uit 2 delen: een deel over de werking en het effect en een deel over de kosten en baten van botuline. Het dossier is voor het grootste deel samengesteld uit beschikbare vakliteratuur. Waar de literatuur niet toereikend was, hebben we de mening gevraagd van neurologen, patiënten en apothekers.
De studies die we in de literatuur hebben gevonden gaan over volwassen patiënten (18-80 jaar oud, mannen en vrouwen) met alle vormen van focale dystonie. We beschrijven resultaten van studies waarin botuline vergeleken wordt met geen behandeling of placebo behandeling (een ‘’nep’’behandeling) of met andere types of merken botuline en ook 1 studie waarin botuline vergeleken wordt met trihexyphenidyl (Artane).
Gunstige effecten van botuline
De ernst van de dystonie verbeterde veel na botulinebehandeling in patiënten met torticollis spasmodica, blefarospasme, spasmodische dysfonie en schrijfkramp. Er was ook een grote verbetering na botulinebehandeling vergeleken met Artane. In patiënten met torticollis spasmodica nam de pijn duidelijk af na behandeling met botuline vergeleken met ‘’nep’’behandeling.
Ongunstige effecten van botuline
De meest voorkomende bijwerkingen van botuline zijn lokale spierzwakte en slikklachten. In de beschreven studies werd geen informatie gegeven over de ernst van de bijwerkingen. Uit de antwoorden van neurologen en patiënten bleek dat bijwerkingen veel voorkomen, maar bijna nooit ernstig zijn. Bijwerkingen zijn bijna nooit een reden om met de botulinebehandeling te stoppen. Resistentie voor botuline komt in 5-10% van de patiënten voor. De kans op ongevoeligheid voor botuline lijkt groter te worden bij meer behandelingen en bij een hogere totale dosis per behandeling. Resistentie werd niet beschreven in de gerapporteerde studies. Botuline lijkt alleen een effect te hebben op de plaats van injectie.
Ervaring met botuline
Er is veel ervaring (>10 jaar) met botuline.
Toepasbaarheid
Botuline mag niet gebruikt worden bij patiënten met spieraandoeningen waarbij de spieren al zwak zijn (bv. myasthenia gravis) en bij patiënten met amyotrofische lateraalsclerose (ALS; een ernstige neurologische aandoening). Verder wordt het afgeraden botuline te gebruiken bij patiënten die zwanger zijn of borstvoeding geven. Bij patiënten die antistolling gebruiken (bv. Sintrom of Marcoumar) is het niet verstandig diepe spieren te injecteren. Botuline mag alleen gebruikt worden door ervaren personeel in gespecialiseerde klinieken. Er zijn geen bekende interacties met andere medicijnen.
Gebruiksgemak:
Botuline heeft een aantal kenmerken waardoor het een minder prettig middel is (injecties in de spieren die in het ziekenhuis plaats moeten vinden). Ondanks deze minder prettige kenmerken zijn patiënten heel therapietrouw. Patiënten geven zelf aan dat ze ondanks alles graag naar het ziekenhuis komen voor hun injecties, omdat er geen alternatief is.
Kwaliteit van leven van patiënten met focale dystonie:
Kwaliteit van leven in patiënten met focale dystonie was veel slechter dan in gezonde controles. De belangrijkste voorspellers voor slechte kwaliteit van leven waren angst en depressie, klachten die veel voorkomen bij patiënten met dystonie. Andere voorspellers waren ernst en duur van de dystonie, hogere leeftijd, pijn en werkloosheid.
Kosten
De kosten van botulinebehandeling per polibezoek inclusief de botuline zelf en andere medische kosten (kamer, dokter of verpleegkundige, naalden en spuiten en eventueel EMG-apparaat) bedragen ongeveer €300 - €350. De gemiddelde jaarlijkse kosten voor botulinebehandeling liggen tussen de €1.671 en €2.382 per patiënt. De extra kosten voor botulinebehandeling per jaar vergeleken met geen behandeling of nepbehandeling liggen tussen de €1.038 en €1.422. Dit komt doordat het ook geld kost om patiënten niet te behandelen: patiënten hebben dan meer klachten en komen vaker op de polikliniek en/of gebruiken andere medicijnen. De kosten voor botulinebehandeling variëren flink voor verschillende vormen van focale dystonie, doordat er bijvoorbeeld bij torticollis spasmodica, meer spieren geïnjecteerd worden met een hogere dosis dan bij blefarospasme.
Werkcapaciteit van patiënten met focale dystonie
Het effect van focale dystonie en behandeling met botuline op werk is alleen onderzocht in patiënten met torticollis. Het hebben van torticollis spasmodica heeft een negatieve invloed op het vermogen om te werken. Het vermogen om te werken verbeterde met botuline, maar niet tot het niveau van de algemene populatie. Voorspellers van blijven werken waren jongere leeftijd (<55 jaar) en langere opleiding. De belangrijkste voorspeller van werkloosheid was nekpijn.
Conclusie
Botuline is de meest effectieve behandeling voor patiënten met focale dystonie met weinig en vooral milde bijwerkingen. Er zijn weinig gegevens over de kosten van de behandeling met botuline voor focale dystonie, maar het lijkt er op dat de kosten opwegen tegen het effect op de dystonie en kwaliteit van leven.
De huidige vergoedingsstatus kan ertoe leiden dat niet alle patiënten met focale dystonie optimaal behandeld worden, omdat botuline duur is en niet vergoed wordt. Wij pleiten er daarom in ons dossier voor dat botuline vergoed moet worden, zodat alle ziekenhuizen deze behandeling kunnen verstrekken.
(* ZonMw stimuleert gezondheidsonderzoek en zorginnovatie. Opdrachtgevers ZON Mw zijn Ministerie van VWS en NWO (Ned. Organisatie voor Wetenschappelijk Onderzoek).
16 februari 2011.
Auteurs: E. Zoons (neurologie AMC), Dr. M.A.J. de Koning-Tijssen (neurologie AMC), Prof. dr. I.N. van Schaik (neurologie AMC), Dr. J.M. Dijk (neurologie AMC), Dr. M.G. Dijkgraaf, (klinische epidemiologie, AMC)
Het dossier is gemaakt in samenwerking met de neurologen van DystonieNet.
Focale dystonie is een neurologische aandoening die gekenmerkt wordt door onvrijwillige spiersamentrekkingen die lijden tot draaiende en wringende bewegingen en abnormale houdingen. De oorzaak van dystonie is onbekend. Focale dystonie (dystonie in een lichaamsdeel) is de meest voorkomende vorm van dystonie (ongeveer 80% van de dystoniepatiënten; 12.000 patiënten in Nederland). Focale dystonie heeft meerdere vormen; de meest voorkomende is cervicale dystonie of torticollis spasmodica (48%). Andere vormen zijn blefarospasme (dystonie van de oogleden, 21%), spasmodische dysfonie (dystonie van de stembanden, 11%) en schrijfkramp (7%).
De behandeling van eerste keus is botuline type A, een neurotoxine dat geproduceerd wordt door de bacterie Clostridium botulinum en dat in de spier geïnjecteerd moet worden.
In Nederland worden 2 verschillende merken botuline gebruikt: Dysport en Botox. De dosis botuline verschilt per vorm van dystonie, geïnjecteerde spier en patiënt en het effect houdt ongeveer 12 weken aan. Er is geen goede vergelijkbare behandeling.
Behandeling van focale dystonie met botuline wordt momenteel niet vergoed door de
zorgverzekeraars. Het is daarom voor het ziekenhuis een dure behandeling om aan te bieden aan de patiënten.
Wij hebben, in opdracht van ZonMw, een dossier gemaakt over botuline als
behandeling voor focale dystonie. Dit dossier bestaat uit 2 delen: een deel over de werking en het effect en een deel over de kosten en baten van botuline. Het dossier is voor het grootste deel samengesteld uit beschikbare vakliteratuur. Waar de literatuur niet toereikend was, hebben we de mening gevraagd van neurologen, patiënten en apothekers.
De studies die we in de literatuur hebben gevonden gaan over volwassen patiënten (18-80 jaar oud, mannen en vrouwen) met alle vormen van focale dystonie. We beschrijven resultaten van studies waarin botuline vergeleken wordt met geen behandeling of placebo behandeling (een ‘’nep’’behandeling) of met andere types of merken botuline en ook 1 studie waarin botuline vergeleken wordt met trihexyphenidyl (Artane).
Gunstige effecten van botuline
De ernst van de dystonie verbeterde veel na botulinebehandeling in patiënten met torticollis spasmodica, blefarospasme, spasmodische dysfonie en schrijfkramp. Er was ook een grote verbetering na botulinebehandeling vergeleken met Artane. In patiënten met torticollis spasmodica nam de pijn duidelijk af na behandeling met botuline vergeleken met ‘’nep’’behandeling.
Ongunstige effecten van botuline
De meest voorkomende bijwerkingen van botuline zijn lokale spierzwakte en slikklachten. In de beschreven studies werd geen informatie gegeven over de ernst van de bijwerkingen. Uit de antwoorden van neurologen en patiënten bleek dat bijwerkingen veel voorkomen, maar bijna nooit ernstig zijn. Bijwerkingen zijn bijna nooit een reden om met de botulinebehandeling te stoppen. Resistentie voor botuline komt in 5-10% van de patiënten voor. De kans op ongevoeligheid voor botuline lijkt groter te worden bij meer behandelingen en bij een hogere totale dosis per behandeling. Resistentie werd niet beschreven in de gerapporteerde studies. Botuline lijkt alleen een effect te hebben op de plaats van injectie.
Ervaring met botuline
Er is veel ervaring (>10 jaar) met botuline.
Toepasbaarheid
Botuline mag niet gebruikt worden bij patiënten met spieraandoeningen waarbij de spieren al zwak zijn (bv. myasthenia gravis) en bij patiënten met amyotrofische lateraalsclerose (ALS; een ernstige neurologische aandoening). Verder wordt het afgeraden botuline te gebruiken bij patiënten die zwanger zijn of borstvoeding geven. Bij patiënten die antistolling gebruiken (bv. Sintrom of Marcoumar) is het niet verstandig diepe spieren te injecteren. Botuline mag alleen gebruikt worden door ervaren personeel in gespecialiseerde klinieken. Er zijn geen bekende interacties met andere medicijnen.
Gebruiksgemak:
Botuline heeft een aantal kenmerken waardoor het een minder prettig middel is (injecties in de spieren die in het ziekenhuis plaats moeten vinden). Ondanks deze minder prettige kenmerken zijn patiënten heel therapietrouw. Patiënten geven zelf aan dat ze ondanks alles graag naar het ziekenhuis komen voor hun injecties, omdat er geen alternatief is.
Kwaliteit van leven van patiënten met focale dystonie:
Kwaliteit van leven in patiënten met focale dystonie was veel slechter dan in gezonde controles. De belangrijkste voorspellers voor slechte kwaliteit van leven waren angst en depressie, klachten die veel voorkomen bij patiënten met dystonie. Andere voorspellers waren ernst en duur van de dystonie, hogere leeftijd, pijn en werkloosheid.
Kosten
De kosten van botulinebehandeling per polibezoek inclusief de botuline zelf en andere medische kosten (kamer, dokter of verpleegkundige, naalden en spuiten en eventueel EMG-apparaat) bedragen ongeveer €300 - €350. De gemiddelde jaarlijkse kosten voor botulinebehandeling liggen tussen de €1.671 en €2.382 per patiënt. De extra kosten voor botulinebehandeling per jaar vergeleken met geen behandeling of nepbehandeling liggen tussen de €1.038 en €1.422. Dit komt doordat het ook geld kost om patiënten niet te behandelen: patiënten hebben dan meer klachten en komen vaker op de polikliniek en/of gebruiken andere medicijnen. De kosten voor botulinebehandeling variëren flink voor verschillende vormen van focale dystonie, doordat er bijvoorbeeld bij torticollis spasmodica, meer spieren geïnjecteerd worden met een hogere dosis dan bij blefarospasme.
Werkcapaciteit van patiënten met focale dystonie
Het effect van focale dystonie en behandeling met botuline op werk is alleen onderzocht in patiënten met torticollis. Het hebben van torticollis spasmodica heeft een negatieve invloed op het vermogen om te werken. Het vermogen om te werken verbeterde met botuline, maar niet tot het niveau van de algemene populatie. Voorspellers van blijven werken waren jongere leeftijd (<55 jaar) en langere opleiding. De belangrijkste voorspeller van werkloosheid was nekpijn.
Conclusie
Botuline is de meest effectieve behandeling voor patiënten met focale dystonie met weinig en vooral milde bijwerkingen. Er zijn weinig gegevens over de kosten van de behandeling met botuline voor focale dystonie, maar het lijkt er op dat de kosten opwegen tegen het effect op de dystonie en kwaliteit van leven.
De huidige vergoedingsstatus kan ertoe leiden dat niet alle patiënten met focale dystonie optimaal behandeld worden, omdat botuline duur is en niet vergoed wordt. Wij pleiten er daarom in ons dossier voor dat botuline vergoed moet worden, zodat alle ziekenhuizen deze behandeling kunnen verstrekken.
(* ZonMw stimuleert gezondheidsonderzoek en zorginnovatie. Opdrachtgevers ZON Mw zijn Ministerie van VWS en NWO (Ned. Organisatie voor Wetenschappelijk Onderzoek).
16 februari 2011.